「RCTと観察研究、どっちが信頼性が高いんですか？」「ケースコントロール研究とコホート研究、違いは何ですか？」。論文を読むとき、研究デザインの用語に戸惑うことはありませんか。
この記事では、研究デザインと解析に関する重要な用語を、薬剤師が実務で使える形で整理します。研究デザインを理解することで、論文の質を判断する力が身につきます。
目次
研究デザインの階層
研究デザインには、エビデンスの質に応じた階層があります。一般的に、上に行くほどエビデンスの質が高いとされています。
- システマティックレビュー・メタアナリシス
- RCT（ランダム化比較試験）
- コホート研究
- ケースコントロール研究
- 横断研究
- 症例報告・症例シリーズ
じゃあ、常にRCTを探せばいいんですか？
オカメインコさん
ポッポ先生
治療効果を評価するならRCTが最適です。でも、予後や有害事象、因果関係の探索では観察研究も重要です。目的に応じて適切なデザインを選ぶ必要がありますね
主要な研究デザイン
RCT（Randomized Controlled Trial：ランダム化比較試験）
患者をランダムに治療群と対照群に分けて比較する研究。治療効果を評価する最も信頼性の高いデザイン。
- 利点：交絡因子の影響を最小化できる。内的妥当性が高い
- 欠点：費用と時間がかかる。外的妥当性（一般化可能性）が制限されることがある
コホート研究（Cohort Study）
曝露群と非曝露群を追跡し、将来の転帰を比較する観察研究。
- 利点：因果関係の方向性を評価できる。複数の転帰を評価できる
- 欠点：長期間の追跡が必要。脱落が起きやすい
ケースコントロール研究（Case-Control Study）
イベントが発生した群（症例）と発生しなかった群（対照）を比較し、過去の曝露を調べる研究。
- 利点：稀なイベントの研究に適している。費用と時間が比較的少ない
- 欠点：回想バイアスのリスク。因果関係の方向性が不明確になることがある
横断研究（Cross-Sectional Study）
特定の時点で曝露と転帰を同時に調査する研究。
- 利点：費用と時間が少ない。有病率の調査に適している
- 欠点：因果関係を評価できない
解析に関する用語
ITT解析（Intention-to-Treat Analysis）
ランダム化された群のまま、全患者を分析する方法。治療を中断した患者やプロトコルから逸脱した患者も含める。
利点：実際の臨床状況を反映する。脱落バイアスを防ぐ。
Per Protocol解析
プロトコルに従った患者のみを分析する方法。
利点：治療の純粋な効果を評価できる。欠点：脱落バイアスのリスク。
多変量解析（Multivariate Analysis）
複数の変数を同時に考慮した解析。交絡因子の調整に使われる。
回帰分析（Regression Analysis）
変数間の関係をモデル化する解析。目的変数と説明変数の関係を評価する。
- 線形回帰：目的変数が連続変数の場合
- ロジスティック回帰：目的変数が二値（あり・なし）の場合
- Cox回帰：生存時間解析の場合
研究デザインの比較表
| 研究デザイン | 用途 | 利点 | 欠点 |
|---|---|---|---|
| RCT | 治療効果 | 内的妥当性が高い | 費用・時間がかかる |
| コホート研究 | 予後、有害事象 | 因果の方向性が明確 | 長期追跡が必要 |
| ケースコントロール | 稀なイベント | 費用・時間が少ない | 回想バイアス |
| 横断研究 | 有病率 | 迅速・安価 | 因果関係不明 |
まとめ
- 研究デザインには階層があり、RCTが治療効果の評価で最も信頼性が高い
- 目的に応じて適切なデザインを選ぶ（治療効果→RCT、予後→コホート、稀なイベント→ケースコントロール）
- ITT解析は脱落バイアスを防ぐため重要
- 多変量解析は交絡因子の調整に使われる
次に論文を読むとき、どの研究デザインが使われているか確認する習慣をつけてみてください。
